Une nouvelle «vision»

By | May 13, 2018

Washington D.C. [U.S.A.]13 mai (ANI): Une nouvelle technique a été développée pour aider les patients à surmonter diverses maladies oculaires.

Selon des chercheurs de l'Université de Columbia, la nouvelle technique pour le puissant outil d'édition de gènes CRISPR pour rétablir la fonction rétinienne chez les souris atteintes d'une maladie rétinienne dégénérative, la rétinite pigmentaire.

C'est la première fois que des chercheurs appliquent avec succès la technologie CRISPR à un type de maladie héréditaire connue sous le nom de trouble dominant. Selon les chercheurs, ce même outil pourrait fonctionner dans des centaines de maladies, y compris la maladie de Huntington, le syndrome de Marfan et les dystrophies cornéennes.

Les chercheurs Stephen H. Tsang et ses collègues ont cherché à créer un outil CRISPR plus agile afin de pouvoir traiter plus de patients, quel que soit leur profil génétique individuel. Tsang a appelé la technique de la chirurgie du génome parce qu'elle supprime le mauvais gène et le remplace par un gène normal et fonctionnel. Tsang a dit qu'il s'attend à ce que des essais humains commencent dans trois ans.

"La chirurgie du génome arrive", a déclaré Tsang. "L'ophtalmologie sera la première à voir la chirurgie du génome avant le reste de la médecine."

La rétinite pigmentaire est un groupe de maladies génétiques héréditaires rares causées par l'un de plus de 70 gènes. Il implique la rupture et la perte de cellules dans la rétine, le tissu sensible à la lumière qui tapisse l'arrière de l'œil.

Il frappe généralement pendant l'enfance et progresse lentement, affectant la vision périphérique et la capacité de voir la nuit. La plupart perdront une grande partie de leur vision au début de l'âge adulte et deviendront légalement aveugles à l'âge de 40 ans. Il n'y a pas de remède. On estime qu'il touche environ 1 personne sur 4 000 dans le monde.

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Depuis son introduction en 2012, la technologie d'édition de gènes, appelée CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), a révolutionné la vitesse et la portée avec laquelle les scientifiques peuvent modifier l'ADN des cellules vivantes.

Un autre avantage est que cette technique peut être utilisée dans des cellules sans division, ce qui signifie qu'elle pourrait permettre des thérapies géniques qui se concentrent sur la non-division des cellules adultes, telles que les cellules de l'œil, du cerveau ou du coeur. Jusqu'à présent, le CRISPR a été appliqué plus efficacement dans les cellules en division que les cellules qui ne se divisent pas.

L'étude apparaît dans la revue Ophthalmology. (ANI)

Ceci est publié non édité à partir du flux ANI.

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